“冰桶挑战”引起了不少社会公众对罕见病的关注。但罕见病的救治不能仅仅靠“冰桶挑战”。近来，我国罕见病医疗保障正在逐步形成政府主导、多方合力的局面。

    由于罕见病认知度低，不少罕见病患者面临诊断难、治疗难、保障难的“三难”局面。不少罕见病药物价格昂贵且需要终身服用，一般家庭都无法自费负担，患者即使得到慈善捐助，也无法保障其长期性和稳定性。只有将罕见病纳入国家医保体系，才能给病人真正终身的保障。

    “‘冰桶挑战’使罕见病进入了大众视野，而政府、专业学会和企业等对罕见病诊治保障问题的努力从未停歇过。”北京大学第一医院副院长、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁介绍，“近年来，我国多个学会行动起来制定和宣传罕见病诊治规范；为方便医生转诊，区域性的罕见病诊治中心也逐渐建立起来。在治疗保障方面，针对有显著治疗效果的罕见病，我国各地区根据自身情况进行了探索。”

    目前，浙江、上海、宁夏、青岛等13个省市已将部分罕见病纳入政府医疗保障范围。

    中华医学会副会长、北京医学会会长金大鹏认为，目前我国罕见病患者医疗保障“坚冰已经打破，航向已经指明，正在迎来春天曙光”。2015年，国家卫计委医政管理局发布了罕见病孤儿药保障的征求意见稿，一些省份专门在医学会下成立了罕见病分会。现在无论是社会慈善机构还是医药生产企业，也纷纷参与到帮助和援助罕见病患者的行列之中。随着大病保险的全覆盖和医保多重网络的编织，罕见病患者也将得到更多的关注和保障。

    北京医学会罕见病分会副主任委员王琳建议，由于罕见病具有种类多，可治疗比率低，部分疾病治疗具有显著的有效性和不可替代性等特点，应探索并推动为罕见病设立特殊医保审批机制。